Ionis Pharmaceuticals的RNA療法Dawnzera（donidalorsen）近日獲得美國FDA批准，用於預防遺傳性血管水腫，並將於近期上市。
Ionis Pharmaceuticals宣佈，其新型RNA靶向療法Dawnzera（donidalorsen）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，成為遺傳性血管水腫(HAE)患者的新選擇。此療法透過每四週或八週一次的皮下注射方式，針對關鍵蛋白質—前激肽酶（PKK），有效減少與HAE發作相關的炎症介質。
此次批准基於一項隨機、雙盲、安慰劑對照的第三期臨床試驗結果，該研究顯示，Dawnzera每四週使用可使月均HAE發作率降低81%，相較於安慰劑組，在24周內取得顯著效果。Ionis表示，Dawnzera將在未來幾天內正式上架市場，讓更多患者受益。
此外，Ionis也更新了2025年的財務預測，預計營收將達到8.5億美元，這主要受到Tryngolza和Donidalorsen推出的推動。根據最新資料，Ionis的GAAP每股盈餘為0.70美元，超出預期0.79美元，總收入為4.52億美元，也高於預期153萬美元，顯示公司持續穩健成長。
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