Beam Therapeutics的BEAM-302獲得FDA孤兒藥地位，針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症展現潛力。
在生物科技領域中，Beam Therapeutics（NASDAQ:BEAM）近日迎來重大里程碑，其候選藥物BEAM-302成功獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的孤兒藥認證。這一肝臟靶向脂質奈米顆粒配方結合了指導RNA和編碼基本編輯器的mRNA，旨在修正引起α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的致病突變。
AATD是一種遺傳性疾病，患者的肝臟無法產生足夠的α-1抗胰蛋白酶，導致肺部及肝臟功能受損。根據Beam於三月公佈的臨床資料，該藥物在第一二期試驗中已顯示出有效的概念證明，並且從三個單次劑量組別的資料表明，該資產能持久且劑量依賴性地修正致病突變。
儘管市場上存在不同觀點，有人擔心此類基因療法的長期效果與安全性，但Beam Therapeutics的最新資料似乎為其未來發展鋪平道路。隨著技術的進步，BEAM-302不僅可能改變AATD患者的生活，也將推動基因治療的革新程序。
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