學者巖公司預計在9月30日收到FDA對其肌肉萎縮症新藥Apitegromab的審核結果，該藥物有望成為首個針對此病的肌肉靶向治療。
學者巖控股公司（Scholar Rock Holding Corporation）正全力以赴，期待美國食品藥品監督管理局（FDA）於9月30日做出關於其實驗性藥物Apitegromab的決策。這款藥物專門用於治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)，若獲得批准將成為首款針對該疾病的肌肉靶向療法。
此前，學者巖的申請因製造過程問題而收到完整回應信，但與臨床資料無關。公司隨後重新提交了申請，並選擇了一個替代的填充完成設施，目前正在接受FDA的審查。CEO David Hallal表示，Apitegromab是第一種成功透過III期註冊試驗的肌肉抑制劑，能夠改善患者的運動功能。
Hallal強調，Apitegromab的開發始於2018年，並在2019年進入SMA領域。他指出，目前市場上已有的治療主要集中在提高生存運動神經元(SMN)蛋白質的產量，而Apitegromab則直接針對影響肌肉生長的潛在形式的myostatin，以避免其他方法可能帶來的不良效果。
除了SMA外，學者巖還啟動了針對面肩肱肌肉營養不良症的新一輪II期研究，顯示出該藥物的更廣泛潛力。儘管目前尚未確定第二個設施是否需要檢查，但學者巖已建立商業能力，準備迎接潛在的美國上市。
展望未來，Hallal提到，根據對超過500名患者的調查，大約42%的意見領袖表示會在藥物獲批後主動提供Apitegromab給所有合適患者。這表明市場需求和醫療界的積極反應，使得學者巖在推進其治療方案方面充滿信心。
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