Taysha基因療法揭示REVEAL試驗中期分析與FDA反饋，目標2026年第四季完成PPQ

・ 2026 年 08 月 12 日

Taysha Gene Therapies在2026年第二季度的財報會議中宣佈，REVEAL試驗已完成17名患者的給藥，並計劃於2027年上半年提交BLA。

Taysha Gene Therapies(TSHA)在2026年第二季度的業績電話會議上，由CEO Sean Nolan強調了公司在REVEAL及ASPIRE試驗中的進展，特別是成功完成對17名Rett症候群患者的給藥。Nolan指出，這些數據將有助於支援TSHA-102的廣泛適應證申請。此外，他提到REVEAL六個月的中期分析可能成為未來BLA提交的依據，並有望提前至少兩個季度提交資料。

在安全性方面，Nolan表示目前沒有嚴重的不良事件發生，而只有一位患者出現輕度神經病變，但該患者恢復迅速。他補充說，市場研究顯示TSHA-102被視為高價值療法，且保險商對其長期臨床效益表現出濃厚興趣。至於資金狀況，CFO Kamran Alam透露，截至2026年6月30日，公司擁有4.554億美元的現金，足以支援運營開支直到2028年下半年。

展望未來，管理層預計將在2027年上半年公佈REVEAL試驗的六個月中期資料及FDA的回饋，同時也確定將在2026年第四季完成BLA所需的PPQ工作。雖然分析師對近期出現的輕度不良事件表示關注，但管理層強調他們能有效控制此類情況，並持續推進產品上市準備。