諾華公司宣佈其RNA療法del-brax在針對面肩肱肌萎縮症的臨床試驗中取得成功，有望成為首個改變病程的治療方案。
瑞士藥廠諾華（Novartis）近日公佈，其收購自Avidity Biosciences的RNA療法del-brax在針對面肩肱肌萎縮症（FSHD）的第一期/第二期臨床試驗中獲得了顯著成果。這一罕見神經肌肉疾病源於DUX4基因的異常表達，而del-brax正是旨在解決此問題。
根據諾華的報告，FORTITUDE試驗中的生物標記群體已成功達到主要及關鍵次要終點，顯示出KHDC1L和肌酸激?等指標的顯著降低，這些資料證實了del-brax能有效減少肌肉損傷並強化靶向作用。該公司表示，此項研究結果可能使del-brax成為FSHD的首個病程改變治療方法。
隨著目前Phase 3試驗正在招募患者，諾華計劃將最新結果與監管機構分享，期待未來能進一步推動該藥物上市。儘管市場上對於藥品開發的前景存在不同看法，但此次成功無疑為許多患者帶來希望，也彰顯了諾華在生物製藥領域的持續創新能力。
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