荷蘭生技公司uniQure的基因療法AMT-130獲得美國FDA突破性療法標籤,股價在盤前交易中上漲約39%。
荷蘭生技公司uniQure (NASDAQ: QURE) 在週四的盤前交易中,其股價激增近39%,這一驚人表現主要源於其基因療法候選藥物AMT-130獲得了美國食品藥品監督管理局(FDA)的突破性治療認證。該認證旨在加速開發和審查針對重大疾病的創新療法,特別是那些尚無有效治療方案的情況。
AMT-130是一種針對亨廷頓舞蹈症的基因療法,目前仍處於臨床試驗階段。根據最新資料顯示,此療法有潛力改善患者的生活質量並延緩病程進展。專家指出,獲得突破性治療標籤不僅能促進研發資金的流入,也可能縮短上市時間,為患者帶來希望。
儘管市場反應熱烈,但也有觀點認為,基因療法的長期效果及安全性仍需更多研究支援。未來,uniQure將面臨如何確保臨床試驗成功與實現商業化之間的挑戰。總體而言,AMT-130的突破性療法地位將成為公司未來發展的重要轉折點,投資者可密切關注後續進展。
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