FDA批准Agios的AQVESME (mitapivat)，成為治療成人貧血的新選擇！

・ 2025 年 12 月 24 日

美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准Agios Pharmaceuticals的AQVESME，專門用於治療成人α-或β-地中海貧血患者的貧血。

Agios Pharmaceuticals於本週二宣佈，其口服啟用劑AQVESME（mitapivat）獲得FDA批准，用以治療成人患有α-或β-地中海貧血的貧血癥狀。這一新批准使AQVESME成為唯一同時適用於非輸血依賴性和輸血依賴性地中海貧血的FDA認可藥物。

該項FDA批准基於全球隨機雙盲安慰劑對照的ENERGIZE與ENERGIZE-T第三期臨床試驗結果，分別針對非輸血依賴性及輸血依賴性的成年人進行研究。由於涉及特定的風險評估與緩解策略（REMS），mitapivat在美國市場將以AQVESME品牌銷售，而在PK缺乏症的指標下仍然使用PYRUKYND名稱。

此外，在美國以外的地區，mitapivat也會繼續以PYRUKYND名義發售，包括其PK缺乏症和地中海貧血的適應症。Agios預計，AQVESME將於2026年1月末在美國上市，屆時REMS程式將全面實施。

儘管此舉可能改善許多患者的生活質量，但Agios過去的一些臨床試驗失利，如近期針對鎌形細胞病的RISE UP三期試驗，也引發了市場的不確定性。因此，投資者需持續關注未來臨床資料的發布，以及公司如何調整其市場策略，以應對潛在的波動性。