精準生物科學的PBGENE-DMD療法獲得FDA的罕見兒童疾病認證，股價隨之上漲10%，顯示出對杜氏肌肉萎縮症患者的新希望。
精準生物科學（Precision BioSciences）於週三宣佈，其實驗性療法PBGENE-DMD獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的罕見兒童疾病認證，這一訊息使該公司股票在早盤交易中大幅上漲約10%。首席發展與商務官Cindy Atwell表示：“獲得此項認證突顯了針對杜氏肌肉萎縮症（DMD）男孩迫切需要新的治療選擇。”
PBGENE-DMD計畫利用其ARCUS基因編輯平臺的獨特能力，旨在去除肌肉蛋白質dystrophin基因的45-55外顯子，預期可為多達60%的DMD患者帶來持久的功能改善。精準生物科學期待完成目前正在進行的最終IND啟用毒理研究，並在2026年產生初步臨床資料。
根據FDA的規定，罕見兒童疾病認證授予那些針對影響少於20萬人的嚴重和危及生命的疾病，且主要影響18歲以下個體的療法。此舉不僅是對DMD患者的一線希望，也可能改變未來相關療法的開發方向。
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