克瑞斯塔生技的KB407顯示出良好的臨床結果，計劃快速進入重複給藥階段並展開FDA註冊討論。
克瑞斯塔生技（Krystal Biotech, Inc.）最近宣佈其囊腫性纖維化(CF)基因療法候選藥物KB407的中期臨床結果顯示出積極成效。這項研究證實了多名病人肺部野生型CFTR蛋白的表達，且氣道細胞陽性率超過29%，遠高於公司原本設定的5-15%目標。首席執行官克裡希·克裡什南表示，此次成果讓公司對未來的重複給藥計畫充滿信心，並計劃在年內啟動相關的註冊研究。
KB407的安全性和免疫原性均表現良好，多數不良事件為輕度至中度暫時性反應，支援長期重複給藥的可行性。此外，該治療方式針對無法接受或耐受調節劑的患者提供了一種新選擇，特別是那些攸關生存的稀有突變患者。
克瑞斯塔正在與囊腫性纖維化基金會合作，以便在年底前啟動CORAL‑3重複給藥研究，並希望能夠加速向FDA申請批准。隨著該公司持續推進，其未來的發展將受到廣泛關注，尤其是在其他罕見疾病管線方面也可能帶來突破性的資料。
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