Ionis Pharmaceuticals公佈其治療亞歷山大病的實驗性藥物zilganersen取得重要進展，顯著改善患者行走速度。
Ionis Pharmaceuticals（NASDAQ:IONS）近日報告了其針對罕見且漸進性神經疾病——亞歷山大病的實驗性藥物zilganersen的重要研究結果。該研究發現，50毫克劑量的zilganersen在第61週的10米步行測試中顯著提升了患者的行走速度，這是評估移動能力的關鍵指標，也是本研究的主要目標。此外，這項療法的耐受性良好，安全性資料也相當理想。
除了主要終點外，Ionis還指出，zilganersen在多個次要目標上均顯示出持續的正面效果。報告中提到，大部分副作用為輕度或中度，而接受zilganersen治療的患者中嚴重不良事件的發生率低於對照組。基於這些鼓舞人心的資料，Ionis計畫在2026年第一季向美國FDA提交新藥申請。
隨著此類創新療法的推進，未來將可能帶給亞歷山大病患者更多希望與選擇，並促使相關醫療領域的進一步發展。
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