Rhythm Pharma 推進主要藥物「Setmelanotide」迎戰罕見病普拉德-威利症候群

・ 2025 年 12 月 12 日

Rhythm Pharmaceuticals 宣佈將其主打藥物 Setmelanotide 進入第3期註冊試驗，針對影響約20,000名美國患者的普拉德-威利症候群。

在週四，Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) 股價上漲約15%，因為該公司宣佈計劃將其主要藥物 Setmelanotide 推進至針對普拉德-威利症候群(PWS)的第3期註冊試驗。PWS 是一種罕見遺傳疾病，以極度饑餓感（hyperphagia）為特徵，目前全球約有4萬人受此影響，但治療選擇有限。根據波士頓生技公司的初步資料，在18名 PWS 患者的開放標籤第2期試驗中，Setmelanotide 在3個月和6個月時顯示出減少體重指數(BMI)及食慾過盛的潛在療效。該藥物目前在美國已獲得批准用於其他與肥胖相關的罕見疾病，其安全性和耐受性與先前研究一致。Rhythm CEO 大衛·米克表示：「這些初步結果讓我們充滿信心，可以將 Setmelanotide 進一步推進到第3期註冊試驗。」該公司計畫在成功完成正在進行的第2期試驗後，將 Setmelanotide 進入第3期註冊試驗，預計2026年上半年將公佈更多資料。