Sarepta Therapeutics報告第三名接受基因療法的病患因急性肝衰竭去世，導致公司股價大跌並加強對其治療安全性的質疑。
Sarepta Therapeutics近日宣佈，其一項針對肢帶型肌肉萎縮症的基因療法試驗中，第三名病患因急性肝衰竭不幸去世。這起事件引發了外界對該公司治療安全性的高度關注。據彭博社報導，該公司已向監管機構及相關調查人員適時通報此事。此前已有兩名因杜氏肌營養不良症（DMD）而接受Elevidys基因療法的青少年病患相繼死亡，均為無法行走的晚期患者。
面對接連的悲劇，Sarepta決定暫停目前的臨床試驗，並暫時停止對無法行走患者的Elevidys分發。此外，根據美國FDA的要求，公司將對醫生和病患發布有關肝衰竭風險的警示。目前，與FDA就安全性問題的討論仍在進行中。
為應對困境，Sarepta還宣佈將裁減超過三分之一的員工，以及暫停多個藥物計劃，預計每年可節省4億美元。受此訊息影響，該公司的股票在週五盤前交易中下跌近16%。未來，Sarepta需更謹慎處理安全性問題，以恢復市場信心。
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