斯託克生技於峰會上報告其Dravet症候群治療的長期數據，並揭示其Phase 3試驗進度和新的ADOA臨床計畫。
斯託克生技（Stoke Therapeutics, NASDAQ:STOK）在2026年Guggenheim新興前景生技峰會上，針對其主要產品Dravet症候群的臨床結果發表了重要見解。根據公司最新資料，接受標準護理的患者中，癲癇發作減少達80%，且這一效果在三年的開放標籤延伸研究中持續存在。此外，Vineland-3評估顯示認知與行為改善，挑戰了該病通常在18個月至兩歲時出現的發展停滯現象。
目前正在進行中的EMPEROR Phase 3試驗將招募150至160名參與者，預計在2027年中提供關鍵資料。首席執行官伊恩·史密斯（Ian Smith）表示，試驗設計包括區域性假控制組，以提高結果的可靠性。他強調，雖然FDA曾質疑資料支援加速審批，但仍有希望透過比較患者基線資料來推進申請。
此外，斯託克也宣佈啟動針對自體顯性遺傳視神經萎縮症（ADOA）的Phase I/II劑量升級計畫，旨在提升OPA1表達以改善視力。隨著公司的資金狀況良好，結束2025年時擁有約4億美元的現金，足夠支撐到2028年。
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