學者巖釋出新階段3臨床資料，肌肉萎縮症候選藥物apitegromab顯著改善運動功能！

學者巖公司最新的SAPPHIRE三期研究顯示，apitegromab在治療脊髓性肌肉萎縮症方面，相較於安慰劑有顯著的運動功能改善。

學者巖控股公司（Scholar Rock Holdings）近日公佈其針對脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的候選藥物apitegromab的新階段3臨床試驗結果，引起廣泛關注。根據最新的SAPPHIRE研究資料，apitegromab在主要終點上表現優異，顯著提升了患者的運動功能。

該研究的設計旨在評估apitegromab相對於安慰劑的效果，並且初步結果顯示，在基線變化的平均差異中，受試者的運動能力有明顯改善。這一成果不僅為SMA患者帶來希望，也可能改變未來此疾病的治療方式。

專家指出，雖然目前市場上已有其他治療方案，但apitegromab的機制與現有藥物不同，提供了一種新的治療途徑。然而，也有人質疑該藥物的長期效果及安全性，呼籲需進一步的隨訪研究來證實其效益。

總結來看，學者巖公司的最新研究成果為脊髓性肌肉萎縮症的治療開啟了新的大門，業界期待未來更多的臨床資料能夠確認這項創新療法的潛力。

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