Regeneron新藥Evkeeza獲FDA批准讓年幼HoFH患者迎來治療希望！

・ 2025 年 09 月 29 日

Regeneron的Evkeeza獲得FDA擴大批准，可用於一至四歲的同源性家族性高膽固醇血癥（HoFH）兒童，成為標準護理的新選擇。

美國食品藥品監督管理局（FDA）近日宣佈，Regeneron Pharmaceuticals的全人源單克隆抗體Evkeeza（evinacumab-dgnb）已獲得擴大批准，用於一至四歲的同源性家族性高膽固醇血癥（HoFH）兒童。此決策使Evkeeza能與飲食調整、運動及其他降脂療法結合使用，對最嚴重的HoFH病例提供新的治療方案。

此次擴充套件基於六名參加美國擴大接入計畫或在海外的慈善使用計畫中接受治療的HoFH兒童的臨床有效性和安全性資料，並未發現任何新的安全問題。Regeneron首席科學官喬治·揚科普洛斯表示：“Evkeeza展示了Regeneron科學技術的力量，開創了改變生命的第一類藥物。”

自2021年首次獲得FDA批准以來，Evkeeza便顯示出其降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平的能力，特別是在12歲以上的HoFH患者中。2023年，該藥物的適應症進一步擴充套件至5至11歲的兒童。Evkeeza透過抑制調節血液中脂質的ANGPTL3蛋白來發揮作用，其研發依賴於Regeneron的VelocImmune技術。

目前，Regeneron負責Evkeeza在美國的開發與分銷，並與Ultragenyx合作推進該藥物在美國以外地區的臨床開發及商業化。在罕見疾病領域，Regeneron持續致力於多樣化的臨床開發專案，包括重症肌無力等遺傳病，期望能為更多患者帶來福音。